致病基因与疾病模型
郭龙课题组从事罕见遗传病发病机制以及治疗开发方面的研究。兴趣点包括但不限于运动系统罕见病中的骨骼发育不良（skeletal dysplasia，已知771种疾病，95%为单基因遗传病），研究内容涵盖以下4个方面：
（1）揭示基因型-表型关系，发现新的致病基因，定义新的人类疾病
（2）利用小/大鼠、斑马鱼、iPSC-类器官构建疾病模型并阐明分子病理机制
（3）开发基于斑马鱼和iPSC-类器官的高通量小分子药物筛选技术
（4）反义核苷酸以及基因治疗药物的临床前研究
